Evinacumab – eine neue, innovative Option für therapierefraktäre Hypercholesterinämie // Evinacumab – a new option in the therapy of homozygous familial hypercholesterolemia

Journal für Kardiologie - Austrian Journal of Cardiology 2026; 33 (1-2): 11-16

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Keywords: evinacumab,  familiäre Hypercholesterinämie,  LDL-C,  Prävention,  evinacumab,  familial hypercholesterolemia,  LDL-C,  prevention

Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) is a rare and severe condition associated with extremely high cholesterol levels and significant cardiovascular morbidity and mortality at an early age during adolescence. Despite combination therapy with multiple lipid-lowering drugs, including PCSK9 inhibitors, the majority of affected patients also require lifelong, time- and resource-intensive lipoprotein apheresis.
Evinacumab is a new, innovative lipid-lowering agent whose mechanism of action is independent of the LDL receptor. It has been approved in 2021 as an adjuvant therapy for reducing LDL-C in adults and children with HoFH, filling a crucial gap in the treatment landscape for the disease. Data from several randomized controlled trials, as well as real-world observational studies, have confirmed the safety and effectiveness of monthly intravenous evinacumab administration over treatment periods spanning several years. On average, when used alongside established guideline-based lipid-lowering combination therapy (including PCSK9 inhibitors), it results in an LDL-C reduction of about 45–50%. In some cases, this has allowed patients to discontinue lipoprotein apheresis. Evinacumab thus opens up a promising new perspective in the management of HoFH.

Kurzfassung: Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (hoFH) ist eine seltene, schwerwiegende Erkrankung, welche bereits im Jugendalter mit extrem hohen Cholesterinwerten und einer ausgeprägten kardiovaskulären Morbidität und Mortalität assoziiert ist. Der Großteil der Betroffenen ist trotz der Einnahme von lipidsenkenden Kombinationstherapien inklusive PCSK9-Hemmern zusätzlich lebenslang auf eine Zeit- und Ressourcen-intensive Lipoprotein-Apherese angewiesen.
Evinacumab ist eine neue, innovative, LDL-Rezeptor-unabhängige, lipidsenkende Substanz, welche seit 2021 für Erwachsene und Kinder mit hoFH als adjuvante Therapie zur LDL-C-Senkung zugelassen ist und eine wichtige Nische in der Behandlung der hoFH füllt. Daten aus mehreren randomisiert kon­trollierten, aber auch „Real-world“-Beobachtungsstudien konnten die Sicherheit und Effektivität der monatlichen intravenösen Evinacumab-Gabe über mehrere Jahre Behandlungsdauer untermauern. Im Durchschnitt kam es – adjuvant zu bereits etablierter, leitliniengerechter, lipidsenkender Kombinationstherapie inklusive PCSK9-Hemmern – zu einer rund 45–50 %igen LDL-C-Senkung, in einzelnen Fällen konnte auch die Lipoprotein-Apherese be­endet werden. Evinacumab eröffnet damit eine neue Perspektive in der Behandlung der hoFH.